A terapia se baseia na expressão de genes que convertem células inativas em novas unidades fotossensíveis na retina. A degradação dessas células sensíveis à luz, que ocorre em algumas doenças genéticas, como a retinite pigmentosa, tem como causa algumas mutações genéticas que afectam directamente a produção de certas proteínas chave para o funcionamento da retina.
O resultado é uma perda visual do paciente ao longo tempo, desde a perda da capacidade de perceber cores (discromatopsia) e redução da visão periférica (efeito túnel) até a cegueira total, em casos mais graves.
Para testar suas teorias, os pesquisadores centraram suas investigações nas chamadas células de Müller, uma forma de glia (unidades do sistema nervoso) que fornece suporte estrutural para os neurônios na retina. Embora essas neuróglias possam ser regeneradas naturalmente em peixes, o mesmo não ocorre com os mamíferos.
Conforme a primeira autora do estudo, Camille Boudreau-Pinsonneault, ao examinar uma série de sequências de DNA capazes de desbloquear essa regeneração em humanos, "identificamos dois genes que, quando expressos nessas células inactivas chamadas células de Müller, podem convertê-las em neurônios da retina”: o Ikzf1 e o Ikzf4.
O ensaio de triagem para factores de reprogramação de glias de Müller mostrou que a expressão combinada de genes Ikzf1 e Ikzf4 pode "reprogramar fibroblastos embrionários de camundongos para neurônios induzidos em cultura, remodelando rapidamente a cromatina e activando um programa de expressão gênica neuronal", diz o estudo.
Apesar de várias abordagens actuais, como a terapia gênica, oferecerem alguma esperança para retardar ou bloquear a perda de células fotorreceptoras na retina, o tratamento proposto inova ao propor a restauração das células já perdidas, o que pode ser particularmente útil para pacientes em estágios avançados da doença degenerativa.
Animados com o sucesso da pesquisa, os cientistas planejam agora aperfeiçoar a técnica e desenvolver uma forma de obter a maturação completa das células nos fotorreceptores de cone (células da retina), com o objetivo de restaurar a visão com as "células que normalmente estão presentes na retina", diz Ajay David, coautor do estudo.
Fonte: TecMundo